Comienza ensayo clínico medicamento para personas con síndrome de Down

medicamentosLa empresa Roche acaba de anunciar estos días el inicio de la primera fase un ensayo clínico para investigar la seguridad y tolerabilidad de una molécula diseñada para hacer frente a los déficits cognitivos y conductuales asociados con el síndrome de Down.
“Actualmente hay una gran necesidad médica no satisfecha para el tratamiento del deterioro cognitivo en personas con síndrome de Down”, comenta Luca Santarelli,  Director General del Área Translacional de Enfermedades. “Nuestra estrategia es para tratar específicamente los problemas graves que no tienen tratamiento o éstos no son  eficaces o seguros. Es por eso que tenemos un fuerte compromiso con trastornos del desarrollo neurológico, incluyendo trastornos genéticos como el síndrome de Down o el Síndrome X Frágil, así como trastornos del espectro autista”.
La mejora de las funciones del cerebro tales como la cognición y el lenguaje en personas con síndrome de Down es fundamental para  ayudar a estas personas llevar una vida más independiente. Esto puede deberse a la mayor capacidad para realizar tareas prácticas diarias, tales como encontrar una vivienda, el mantenimiento de un puesto de trabajo, o tener una vida social más plena. Estas mejoras pueden tener un impacto significativo en el funcionamiento y la calidad de vida de las personas con síndrome de Down, así como ayudar a reducir la carga para las familias, los cuidadores y la sociedad.
“Este estudio se centrará en sólo adultos entre 18 y 30 años de edad, pero creemos que una intervención anterior en el síndrome de Down tiene el potencial para un mayor impacto médico”, dice Paulo Fontoura, Jefe de Medicina. “Aunque todavía estamos en la primera etapa, estamos seguros de que nuestro mecanismo de acción de los medicamentos potencialmente puede abrir la puerta a más investigaciones en los próximos años.”
Basándose en modelos animales, se ha propuesto que un desequilibrio entre la neurotransmisión excitatoria y la inhibitoria como una de las causas de la alteración de la función cerebral en las personas con síndrome de Down.
El fármaco investigado por Roche está siendo evaluado por su capacidad para hacer frente a  este desequilibrio, actuando sobre  el sistema GABAérgico. En el cerebro adulto, las sinapsis gabaérgicas son las principales fuentes de inhibición y las sinapsis que usan un aminoácido, el glutamato, de excitación.

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